國(guó)內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展空間打開
干細(xì)胞研究曾被美國(guó)《科學(xué)》雜志評(píng)為世界十大科學(xué)成就之首。此次新冠肺炎疫情，也促使了社會(huì)對(duì)細(xì)胞和基因治療的更多關(guān)注。
近年來，在國(guó)家和地方的共同推動(dòng)下，我國(guó)干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用邁入加速發(fā)展階段。
2021年作為“十四五”的開局之年，“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”再被科技部列為“十四五”國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃之中。5月11日，國(guó)家科技部發(fā)布《“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”重點(diǎn)專項(xiàng)2021年度項(xiàng)目申報(bào)指南》，撥款5億元用于干細(xì)胞科研，部署5項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)，擬支持17個(gè)項(xiàng)目。
此外，在我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展領(lǐng)先的長(zhǎng)三角和大灣區(qū)，地方政府也正在不斷從政策上加碼干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展。5月19日，上海發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》，其中明確將基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制品納入高質(zhì)量發(fā)展的支持領(lǐng)域；3月12日，深圳市人大常委會(huì)召開《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例（草案）》立法征求意見座談會(huì)，旨在賦予深圳在生物醫(yī)藥領(lǐng)域更大改革自主權(quán)。
干細(xì)胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細(xì)胞，在生命科學(xué)及醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有廣闊的應(yīng)用前景和市場(chǎng)空間。隨著監(jiān)管政策不斷放開，產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境不斷趨好，產(chǎn)業(yè)應(yīng)用空間也將隨之打開。
中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)起步相對(duì)較晚，但發(fā)展較快，產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)研究位列世界第二，干細(xì)胞專利約2500項(xiàng)，2020年規(guī)模亦超過1000億元�！ �
利好政策從無到多點(diǎn)開花
一直以來，干細(xì)胞行業(yè)的研究與發(fā)展頗為曲折，曾經(jīng)中國(guó)相關(guān)部門一度叫停干細(xì)胞療法。不過，2015年中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委（原衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)）正式推出《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，打破了政策壁壘。這是我國(guó)首個(gè)針對(duì)干細(xì)胞臨床研究進(jìn)行管理的規(guī)范性文件。
茵冠生物董事長(zhǎng)助理李結(jié)明在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)指出，這個(gè)新政的出臺(tái)為我國(guó)干細(xì)胞研究打開了一個(gè)通道，“不過這個(gè)管理辦法對(duì)干細(xì)胞研究之后如何進(jìn)行轉(zhuǎn)化落地并沒有進(jìn)一步規(guī)定�！贝藭r(shí)，我國(guó)對(duì)干細(xì)胞按藥品、技術(shù)不同實(shí)行“類雙軌制”監(jiān)管。企業(yè)的干細(xì)胞制劑鼓勵(lì)按藥品申報(bào)，由國(guó)家藥監(jiān)局監(jiān)管；醫(yī)療機(jī)構(gòu)主導(dǎo)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，可按醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，由衛(wèi)健委監(jiān)管。這個(gè)管理辦法也明確干細(xì)胞發(fā)展按藥品路線走�！暗钱�(dāng)時(shí)對(duì)按藥品申報(bào)也沒有出臺(tái)任何相關(guān)的監(jiān)管細(xì)則或辦法�！�
此后，在2017年12月22日，原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為企業(yè)發(fā)展細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)一步發(fā)展指明了方向。
李結(jié)明對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，“這個(gè)指導(dǎo)原則出臺(tái)后，企業(yè)才開始對(duì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品按藥品申報(bào)，這也才有了后續(xù)的企業(yè)按藥物申報(bào)臨床試驗(yàn)CAR-T療法的成功�！睋�(jù)悉，國(guó)內(nèi)首個(gè)按藥物成功申報(bào)CAR-T療法臨床試驗(yàn)的企業(yè)是傳奇生物。
2019年，國(guó)家衛(wèi)健委又先后發(fā)布了《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理?xiàng)l例（征求意見稿）》《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）（征求意見稿）》，進(jìn)一步助推干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用發(fā)展。
這兩個(gè)文件重點(diǎn)是明確了干細(xì)胞臨床研究責(zé)任主體以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)，并為干細(xì)胞臨床研究技術(shù)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用指明了方向。
對(duì)此，李結(jié)明在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)表示，這兩個(gè)文件確實(shí)為干細(xì)胞臨床技術(shù)的商業(yè)化打開了一道口子，但這兩個(gè)新政在征求意見后至今尚未出臺(tái)落地。
李結(jié)明認(rèn)為，這對(duì)企業(yè)意味著干細(xì)胞發(fā)展只有一條路，那就是往藥品申報(bào)方向發(fā)展。但是細(xì)胞治療產(chǎn)品與傳統(tǒng)的化藥不同，個(gè)性化更強(qiáng)，有些細(xì)胞種類還需一對(duì)一的生產(chǎn)方式，因此對(duì)企業(yè)來說研發(fā)和生產(chǎn)成本更高，這給不少創(chuàng)新企業(yè)帶來了生存挑戰(zhàn)。
2019年，細(xì)胞治療首次寫入我國(guó)產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄，將指導(dǎo)細(xì)胞治療加快由實(shí)驗(yàn)室走向市場(chǎng)的轉(zhuǎn)變。
2020年伊始，在抗擊新冠肺炎疫情中，干細(xì)胞治療因其有效性、安全性而再次被矚目。2021年，政策紅利持續(xù)加持，國(guó)家和地方層面密集出臺(tái)相關(guān)政策推進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
2月9日，國(guó)家衛(wèi)健委在官網(wǎng)上發(fā)布了《對(duì)十三屆全國(guó)人大三次會(huì)議第4371號(hào)建議的答復(fù)》。答復(fù)函中明確提出：我委一直鼓勵(lì)和支持干細(xì)胞、免疫細(xì)胞等研究、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。地方層面，云南、江蘇、廣東、遼寧、山東、北京、上海等多地出臺(tái)細(xì)胞治療相關(guān)政策，提及大力支持干細(xì)胞的臨床轉(zhuǎn)化，目前已批準(zhǔn)干細(xì)胞技術(shù)在數(shù)十種疾病的治療上進(jìn)行臨床研究。
答復(fù)函中明確提出：下一步，國(guó)務(wù)院即將出臺(tái)《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》，干細(xì)胞技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用將依據(jù)該條例的有關(guān)規(guī)定進(jìn)行管理。
截至目前，國(guó)內(nèi)通過國(guó)家衛(wèi)健委備案的干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)已經(jīng)超過100家，國(guó)家也正在大力支持干細(xì)胞的臨床轉(zhuǎn)化，已批準(zhǔn)干細(xì)胞技術(shù)在數(shù)十種疾病的治療上進(jìn)行臨床研究。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，截至今年5月21日，已有備案干細(xì)胞研究項(xiàng)目近百項(xiàng)，包括干細(xì)胞治療用于糖尿病、白血病、卒中、帕金森和脊柱損傷、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肢體缺血性疾病、心腦血管疾病、分泌系統(tǒng)疾病、外科疾病、皮膚病、腫瘤和免疫系統(tǒng)等多種疾病等臨床大宗疾病。
另據(jù)記者梳理，截至5月23日，國(guó)家藥品評(píng)審中心（CDE）相繼受理19項(xiàng)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，目前通過默示的為12項(xiàng)，均為間充質(zhì)干細(xì)胞類生物制品藥，用于治療的適應(yīng)癥包括：膝骨關(guān)節(jié)炎（3項(xiàng)）、糖尿病足潰瘍（1項(xiàng)）、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（1項(xiàng)）、缺血性腦卒中（1項(xiàng)）、抗移植物宿主�。�3項(xiàng)）、炎性腸�。�1項(xiàng)）、特發(fā)性肺纖維化（1項(xiàng)）、慢性牙周炎（1項(xiàng)）、肝衰竭（1項(xiàng)）。
事實(shí)上，干細(xì)胞藥物研發(fā)、干細(xì)胞治療臨床轉(zhuǎn)化等主要屬于干細(xì)胞的中游產(chǎn)業(yè)，是干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化的必經(jīng)之路，目前中國(guó)在這一環(huán)節(jié)較為薄弱。據(jù)悉，全球已有21款上市干細(xì)胞藥物，但我國(guó)尚未有成熟產(chǎn)品問世。
在李結(jié)明看來，對(duì)行業(yè)來說，當(dāng)務(wù)之急，就是需要把諸多利好政策進(jìn)一步細(xì)化落地，讓下游或應(yīng)用端真真正正的轉(zhuǎn)化成收入，讓企業(yè)步入良性發(fā)展循環(huán)，看到希望。目前李結(jié)明所在的茵冠生物也在聚焦神經(jīng)系統(tǒng)、自身免疫系統(tǒng)及衰老退行性疾病等領(lǐng)域開展干細(xì)胞藥物IND。
干細(xì)胞上游產(chǎn)業(yè)資本最集中
在我國(guó)，從上游的干細(xì)胞存儲(chǔ)，中游的藥物研發(fā)到下游的臨床治療，目前已形成了相對(duì)完整的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈。
在已經(jīng)形成完整的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈中，上游是最成熟的一環(huán)，中下游有待拓展。相關(guān)業(yè)務(wù)主要集中在上游，而中下游業(yè)務(wù)目前大多處于臨床試驗(yàn)階段或市場(chǎng)試驗(yàn)階段。
據(jù)李結(jié)明介紹，干細(xì)胞上游產(chǎn)業(yè)包括干細(xì)胞的采集與存儲(chǔ)，由于該部分產(chǎn)業(yè)鏈所需技術(shù)要求不高，發(fā)展較早，因此成為干細(xì)胞領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)化最成熟，資本最集中的地方。在國(guó)內(nèi)北京、上海、深圳等地產(chǎn)業(yè)發(fā)展比較領(lǐng)先。
細(xì)胞儲(chǔ)存通過一定的方法將細(xì)胞中的APSC多能細(xì)胞保存一定的期限，保證細(xì)胞的功能和活性不受明顯的影響。是干細(xì)胞醫(yī)療行業(yè)最基礎(chǔ)、最前端的業(yè)務(wù)，也是資本聚集最多的地方。主要代表公司包括：天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)、金衛(wèi)醫(yī)療的中國(guó)臍帶血庫(kù)、上海市干細(xì)胞技術(shù)公司的上海臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)、深圳市間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)以及山東省人類臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)等。
由于干細(xì)胞采集與存儲(chǔ)商業(yè)模式與技術(shù)應(yīng)用相對(duì)成熟，因此國(guó)內(nèi)上市公司以上游產(chǎn)業(yè)相關(guān)業(yè)務(wù)為主。國(guó)內(nèi)上市公司如南京新百、中源協(xié)和等早早就布局了該賽道，主要包括新生兒臍帶血采集、外周血采集、脂肪組織干細(xì)胞采集等業(yè)務(wù)。其中，臍帶血儲(chǔ)存業(yè)務(wù)最為大眾熟知。
據(jù)李結(jié)明介紹，我國(guó)臍帶血儲(chǔ)存庫(kù)有“公庫(kù)”和“私庫(kù)”之分。公共庫(kù)提供免費(fèi)存儲(chǔ)服務(wù)，屬于孕婦免費(fèi)捐獻(xiàn)，面向全國(guó)公眾的查詢、臨床治療和科研。私人庫(kù)臍帶血保存則需要公民支付一定的費(fèi)用，儲(chǔ)存者享有支配權(quán)。公庫(kù)需要國(guó)家行政許可牌照，自1996年成立第一個(gè)臍帶血儲(chǔ)存庫(kù)以來，我國(guó)先后批準(zhǔn)了7家公共臍血庫(kù)。這些公庫(kù)大多依托企業(yè)運(yùn)營(yíng)。
據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者查詢公開信息獲知，這7張國(guó)家?guī)炫普眨暇┬掳贀碛斜本⿴?kù)、廣東庫(kù)、浙江庫(kù)、山東庫(kù)的四張，其余三張分別在中源協(xié)和、鑄信集團(tuán)、聚康生物旗下。
以廣東省臍血庫(kù)為例，自存臍帶血需要花費(fèi)2-5萬不等，一般存期為18-20年，孩子成年后可選擇續(xù)期或停止儲(chǔ)存。
此外，更多的針對(duì)成人的脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞、牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞等儲(chǔ)存業(yè)務(wù)也在不斷萌芽。干細(xì)胞治療還積極涉獵“腦經(jīng)濟(jì)”，在腦中風(fēng)領(lǐng)域中展現(xiàn)出良好態(tài)勢(shì)。
不過，由于干細(xì)胞上游產(chǎn)業(yè)技術(shù)門檻低，毛利率高，相關(guān)業(yè)務(wù)早已發(fā)展成熟。然而市場(chǎng)上仍存在著以營(yíng)利為主要目的的私人臍血庫(kù)儲(chǔ)存，為加強(qiáng)市場(chǎng)監(jiān)管，2021年1月國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳發(fā)布《關(guān)于臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)設(shè)置審批有關(guān)事宜的通知》，經(jīng)研究，決定2021年暫不受理臍帶血庫(kù)設(shè)置審批申請(qǐng)。
當(dāng)前，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)總體成熟度較低，無明顯龍頭企業(yè)。其中，上游干細(xì)胞采集與存儲(chǔ)企業(yè)發(fā)展較好，中下游研發(fā)應(yīng)用企業(yè)還在加速成長(zhǎng)。
但是整個(gè)干細(xì)胞市場(chǎng)規(guī)模巨大，根據(jù)Market Research和Transparency Market Research研究顯示，2020年全球市場(chǎng)預(yù)計(jì)超過1700億美元；從市場(chǎng)分布來看，北美是全球最大的干細(xì)胞市場(chǎng)，西歐和亞太的市場(chǎng)占比分別為38%和17%。
據(jù)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院數(shù)據(jù)顯示，2020年我國(guó)干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將超1400億元，年復(fù)合增長(zhǎng)率超過30%。
未來，隨著政策不斷放開、技術(shù)研究不斷成熟，越來越多的企業(yè)和資本加入干細(xì)胞行業(yè)，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展?jié)摿?huì)得到完全釋放。
