中證網(wǎng)
返回首頁(yè)

突破性治療藥物認定提速 知名藥企攜多款創(chuàng )新藥進(jìn)入“快車(chē)道”

李夢(mèng)揚 中國證券報·中證網(wǎng)

  近日,禮邦醫藥宣布,其在研創(chuàng )新藥物AP306獲國家藥品監督管理局藥品審評中心(簡(jiǎn)稱(chēng)“藥審中心”)突破性治療藥物認定用于治療慢性腎臟病高磷血癥。隨著(zhù)突破性治療藥物認定逐步提速,6月以來(lái),恒瑞醫藥、益方生物、微芯生物等多家上市公司宣布相關(guān)產(chǎn)品被納入突破性治療藥物名單。根據藥審中心官網(wǎng),截至6月27日,今年以來(lái),已有逾40項藥企相關(guān)申請被納入突破性治療藥物名單。

  復旦大學(xué)藥學(xué)院教授、上海市藥物研發(fā)協(xié)同創(chuàng )新中心主任邵黎明在接受中國證券報記者采訪(fǎng)時(shí)表示,國內突破性治療藥物的認定,在一定程度上類(lèi)似于美國FDA的Breakthrough Therapy Designation(BTD,突破性療法)。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源,加強溝通交流,能夠提高藥物臨床研發(fā)的質(zhì)量與審批速度。

  多家創(chuàng )新藥企產(chǎn)品獲認定

  據禮邦醫藥介紹,AP306是全球首創(chuàng )且目前唯一處于臨床開(kāi)發(fā)階段的鈉依賴(lài)性磷酸鹽轉運蛋白泛抑制劑。在A(yíng)P306已完成的Ⅱ期臨床試驗中,慢性腎臟病血液透析合并高磷血癥患者在接受AP306單藥治療后,血清磷水平顯著(zhù)下降。

  “公司致力于開(kāi)發(fā)慢性腎臟病相關(guān)創(chuàng )新藥物,此次獲得的突破性治療藥物認定是AP306研發(fā)道路上一個(gè)重要的里程碑。我們將繼續在國內外全速推進(jìn)AP306的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程?!倍Y邦聯(lián)合創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官夏國堯表示。

  記者梳理發(fā)現,6月以來(lái),多家醫藥上市公司宣布創(chuàng )新產(chǎn)品被納入突破性治療藥物名單。6月5日,恒瑞醫藥公告稱(chēng),近日,公司子公司蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司的注射用SHR-A1811被藥審中心擬納入突破性治療品種公示名單。除此之外,公司注射用SHR-A1811已有五個(gè)適應癥獲得突破性療法認定。截至目前,注射用SHR-A1811相關(guān)項目累計已投入研發(fā)費用約4.75億元。

  6月8日,微芯生物宣布,抗腫瘤原創(chuàng )新藥西達本胺片治療結直腸癌適應癥被藥審中心正式納入突破性治療品種。微芯生物董事長(cháng)魯先平表示:“西達本胺獨特的作用機制不僅揭示了表觀(guān)遺傳學(xué)和腫瘤免疫治療相結合的巨大潛力,更為未來(lái)的抗腫瘤免疫治療領(lǐng)域提供了新的思路和方法?!?/p>

  據“益方生物”微信公眾號6月13日消息,近日,garsorasib(D-1553片)再度被藥審中心納入突破性治療藥物程序,此次納入BTD的兩個(gè)新適應癥分別為胰腺導管腺癌方向和結直腸癌方向。據了解,D-1553是中國首款自主研發(fā)的KRAS抑制劑,并于2022年被藥審中心納入突破性治療藥物名單。

  吸引投資機構關(guān)注

  為鼓勵研究和創(chuàng )制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物,2020年7月國家藥品監督管理局組織制定《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》。隨著(zhù)國家藥審改革持續深化,藥品審評效率不斷提高,創(chuàng )新藥品批準上市逐漸走上“高速公路”。

  根據藥審中心官網(wǎng),截至6月27日,今年以來(lái),已有42項藥企相關(guān)申請通過(guò)公示正式被納入了突破性治療藥物名單(按受理號、公示截止日期計算)。一般來(lái)說(shuō),突破性治療藥物適用于在藥物臨床試驗期間,用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無(wú)有效防治手段,或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng )新藥或者改良型新藥等。

  邵黎明告訴記者,藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源,加強溝通交流。溝通能使藥企和監管增進(jìn)相互了解,有利于通過(guò)科學(xué)監管,提高臨床開(kāi)發(fā)研究的質(zhì)量與速度,確保高效、差異化的創(chuàng )新藥品能盡早地服務(wù)于臨床,讓患者受益。

  “從藥品的有效性和差異化方面看,只有與現有治療手段相比具有顯著(zhù)臨床優(yōu)勢的藥品,才能夠歸類(lèi)到突破性治療藥物中。目前納入突破性治療藥物名單中,涵蓋了當下較為前沿的創(chuàng )新療法,如ADC、CAR-T、雙抗藥物等?!鄙劾杳髡f(shuō)。

  拉長(cháng)時(shí)間線(xiàn)看,自2020年7月突破性治療藥物通道開(kāi)啟后,納入突破性治療藥物名單的產(chǎn)品數量逐年增加,近四年來(lái)累計獲批項目數量達245項。2020年-2023年分別有26項、51項、56項、70項相關(guān)申請通過(guò)公示正式被納入了該名單。

  藥明康德團隊研究指出,近四年來(lái),突破性治療藥物的入選數量呈穩步增長(cháng)態(tài)勢,這一趨勢表明了在創(chuàng )新藥物研發(fā)領(lǐng)域的持續投入和成果,也預示了未來(lái)更多具有突破性治療潛力的藥物將不斷涌現。

  “目前國產(chǎn)新藥獲得突破性療法資格認定(BTD)主要集中在腫瘤領(lǐng)域。與非BTD藥物相比,BTD藥物可以顯著(zhù)縮短臨床試驗和審評時(shí)間?!鼻迦A大學(xué)藥學(xué)院在匯總分析2020年-2022年間獲批情況后表示,近35%的BTD藥物同樣獲得了美國FDA的突破性療法資格認定,這表明企業(yè)可采用在中國和美國同時(shí)申請BTD的研發(fā)策略,加快新藥在全球同步上市。BTD的實(shí)施有望進(jìn)一步加快我國新藥的研發(fā),更好解決未滿(mǎn)足的臨床需求。

  “近年來(lái),投資機構更加關(guān)注具有優(yōu)秀的臨床數據、差異化的臨床靶點(diǎn)的新藥。而納入突破性治療藥物名單的創(chuàng )新藥項目,在項目質(zhì)量上尤其是臨床數據方面有明顯優(yōu)勢,后續獲批上市或者達成對外授權許可交易預期也相對高于其他項目。因此,突破性治療藥物名單在某種程度上成為優(yōu)質(zhì)項目數據庫,幫助投資機構探尋有價(jià)值的新藥項目?!币晃粶先萄芯克t藥行業(yè)分析師表示。

  ADC賽道競爭激烈

  從藥品類(lèi)型上看,“入選突破性治療藥物名單的藥品類(lèi)型多樣化,小分子和ADC占主力?!彼幟骺档聢F隊研究報告指出,在2024年上半年入選項目中,小分子藥物數量最多,占比約38%,其次是抗體偶聯(lián)藥物(ADC),其數量占比約26%。

  ADC藥物項目方面,“具體來(lái)看,以HER2和TROP-2為靶點(diǎn)的藥物數量較多,此外,c-Met、Claudin18.2、CD20等熱門(mén)靶點(diǎn)也在其中。這些ADC藥物主要用于治療不同種類(lèi)的腫瘤,如膽道癌、非小細胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等?!鄙鲜鲅芯繄蟾孢M(jìn)一步分析稱(chēng)。

  以恒瑞醫藥為例,2024年以來(lái),公司ADC創(chuàng )新藥SHR-A1811 HER2陽(yáng)性胃癌適應癥及陽(yáng)性膽道癌適應癥、SHR-A1921卵巢癌適應癥被納入突破性治療品種。公司稱(chēng),目前,基于恒瑞模塊化ADC創(chuàng )新平臺(HRMAP),經(jīng)過(guò)十年的ADC研發(fā)積累,恒瑞醫藥已有包括SHR-A1811在內的12個(gè)新型、具有差異化的ADC分子成功獲批臨床,6款產(chǎn)品實(shí)現國際同步開(kāi)發(fā)。

  “全球ADC藥物景氣度持續提升,中國成為ADC藥物研發(fā)主戰場(chǎng)?!遍_(kāi)源證券表示,經(jīng)過(guò)過(guò)去十幾年的發(fā)展,ADC技術(shù)已逐漸成熟。截至2024年6月7日,全球已有超過(guò)三百七十多款ADC藥物進(jìn)入臨床階段,其中15款藥物已經(jīng)獲批上市。在中國,有超過(guò)160款ADC藥物進(jìn)入臨床階段,其中7款已經(jīng)獲批上市。

  值得一提的是,多款ADC藥物亮相2024美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )(ASCO)大會(huì )。國投證券研報指出,在A(yíng)SCO大會(huì )上,多個(gè)不同靶點(diǎn)ADC藥物優(yōu)異數據披露,例如,榮昌生物首次披露了MSLNADCRC88在卵巢癌、非小細胞肺癌(NSCLC)、宮頸癌的多個(gè)優(yōu)異數據;樂(lè )普生物披露了TFADCMRG004A在胰腺癌、EGFRADCMRG003在鼻咽癌后線(xiàn)的優(yōu)異數據等。

  展望未來(lái),華金證券表示,目前全球ADC藥物在研管線(xiàn)高達900余項,全球ADC市場(chǎng)有望以30.0%的復合年均增長(cháng)率由2022年79億美元增至2030年647億美元;隨著(zhù)未來(lái)3年至5年國內市場(chǎng)一批優(yōu)異的差異化產(chǎn)品上市,中國ADC市場(chǎng)有望由2022年的8億元增至2030年的662億元,復合年均增長(cháng)率高達72.8%。

中證網(wǎng)聲明:凡本網(wǎng)注明“來(lái)源:中國證券報·中證網(wǎng)”的所有作品,版權均屬于中國證券報、中證網(wǎng)。中國證券報·中證網(wǎng)與作品作者聯(lián)合聲明,任何組織未經(jīng)中國證券報、中證網(wǎng)以及作者書(shū)面授權不得轉載、摘編或利用其它方式使用上述作品。