云頂新耀：AI+mRNA平臺釋放創(chuàng)新勢能 “雙輪驅(qū)動”戰(zhàn)略升級

中證報中證網(wǎng)訊（記者 李夢揚）近日，云頂新耀舉辦“2025云頂新耀mRNA創(chuàng)新技術(shù)平臺研發(fā)日”。此次研發(fā)日系統(tǒng)集中展示了云頂新耀自主研發(fā)的AI+mRNA技術(shù)平臺的最新進(jìn)展，以及基于該平臺開發(fā)的腫瘤及自身免疫疾病領(lǐng)域核心管線，標(biāo)志著公司“雙輪驅(qū)動”戰(zhàn)略的進(jìn)一步深化與升級。

“我們已與全球Top20藥企廣泛建立接洽，BD策略聚焦通過國際伙伴資源推動創(chuàng)新藥全球布局。同時期待通過云頂新耀自主研發(fā)的mRNA技術(shù)平臺，推動腫瘤及自身免疫疾病治療產(chǎn)品管線的持續(xù)突破，為癌癥治療帶來真正的改變，不僅延長患者的生命，更切實提升他們的生活質(zhì)量。”云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶在接受記者采訪時表示：“我們堅持‘雙輪驅(qū)動’戰(zhàn)略，以引進(jìn)的大單品構(gòu)建現(xiàn)金流基石，以自研mRNA平臺開拓長期價值空間，為云頂新耀未來的高速成長奠定堅實基礎(chǔ)?！?/p>

構(gòu)建先進(jìn)AI+mRNA平臺

最新研究表明，mRNA疫苗具有誘導(dǎo)免疫記憶的潛力，有望有效預(yù)防腫瘤的復(fù)發(fā)與轉(zhuǎn)移；自體生成CAR-T，在人源化小鼠腫瘤模型中可快速、深度清除腫瘤細(xì)胞，為治愈腫瘤及難治性自身免疫疾病帶來了全新可能。

“CAR-T及mRNA等核酸藥物的出現(xiàn)，標(biāo)志著生物制藥進(jìn)入細(xì)胞及基因藥物時代。mRNA療法將催化新的醫(yī)學(xué)革命，未來前景巨大?！绷_永慶介紹，從應(yīng)用領(lǐng)域看，mRNA技術(shù)可以廣泛應(yīng)用于腫瘤、自體免疫性疾病、代謝性疾病、傳染病等多種難治性疾病。

羅永慶表示，作為全球少數(shù)擁有全流程mRNA技術(shù)平臺的生物制藥公司之一，云頂新耀已構(gòu)建了一個涵蓋抗原設(shè)計、序列優(yōu)化、遞送系統(tǒng)到規(guī)模化生產(chǎn)的完整產(chǎn)業(yè)鏈平臺，并成功實現(xiàn)臨床驗證。“通過第三代AI算法的加持，我們顯著提升了mRNA的表達(dá)水平?！?/p>

云頂新耀首席科學(xué)官楊煒告訴記者，mRNA技術(shù)的另一大壁壘在于遞送系統(tǒng)。在這方面，云頂新耀已建立并持續(xù)優(yōu)化自主的LNP（脂質(zhì)納米顆粒）遞送技術(shù)平臺，特別是在可電離脂質(zhì)和隱形脂質(zhì)方面都有專利布局。公司內(nèi)部擁有的專有脂質(zhì)庫超過500種，能夠滿足疫苗及自體生成CAR-T等多類項目的需求。

產(chǎn)能方面，2025年6月，公司嘉善工廠完成通用型腫瘤疫苗EVM14首批GMP臨床樣品放行，預(yù)計8月中旬運抵美國臨床中心。

值得關(guān)注的是，公司自主研發(fā)EVER-NEO-1“妙算”腫瘤新抗原人工智能AI算法系統(tǒng)，在臨床前驗證中展現(xiàn)出優(yōu)秀性能。據(jù)公司介紹，其不僅能識別出絕大多數(shù)已被報道的腫瘤新抗原，還識別出了多個之前未被報道的腫瘤新抗原，并且在多個獨立驗證研究中展現(xiàn)出與行業(yè)領(lǐng)先算法相當(dāng)或更優(yōu)的新抗原預(yù)測能力。“‘妙算’算法用到臨床之前，我們先經(jīng)過了非常嚴(yán)格的驗證。例如，我們用了已經(jīng)發(fā)表的39例腫瘤患者的7180個突變中的57個TIL反應(yīng)性MHC-I新抗原，來驗算‘妙算’算法是不是能夠把這里面具有免疫原性突變的新抗原捕捉到?！睏顭樈榻B。

構(gòu)建腫瘤治療矩陣

腫瘤治療方面，云頂新耀表示，基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的mRNA技術(shù)平臺，云頂新耀構(gòu)建了覆蓋個性化腫瘤疫苗、通用型現(xiàn)貨疫苗及自體生成CAR-T的完整腫瘤治療矩陣。

其中，EVM16是云頂新耀首款進(jìn)入臨床階段的個性化mRNA腫瘤疫苗。據(jù)了解，該產(chǎn)品基于AI驅(qū)動的第三代“妙算”新抗原算法，針對患者特異性突變設(shè)計mRNA序列，通過LNP遞送激活T細(xì)胞免疫，已在小鼠黑色素瘤模型中驗證療效并展現(xiàn)與PD-1抗體聯(lián)用具有協(xié)同作用，IIT研究已于2025年3月完成首例患者給藥。初步研究結(jié)果顯示，即使低起始劑量也能激發(fā)晚期腫瘤患者特異性T細(xì)胞反應(yīng)，具有良好的免疫原性，充分驗證了自主開發(fā)EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。

與個性化疫苗不同，EVM14是靶向5種腫瘤相關(guān)抗原（TAAs）的通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性雙價疫苗，擬用于鱗狀細(xì)胞癌的治療。據(jù)云頂新耀介紹，其最大優(yōu)勢在于“現(xiàn)貨型”生產(chǎn)，無需像個性化疫苗那樣為每位患者定制，大幅降低生產(chǎn)成本，同時能夠適用于多瘤種。根據(jù)研發(fā)日公布的信息，EVM14全球多中心I期臨床試驗（EVM14 C101）即將啟動，預(yù)計于2025年第三季度完成首例患者入組。合作的臨床試驗中心包括美國MD Anderson癌癥中心和中國上海市胸科醫(yī)院等。

云頂新耀在自體生成CAR-T賽道的布局則更具前瞻性。云頂新耀稱，公司基于自主研發(fā)的靶向LNP（tLNP）系統(tǒng)開發(fā)的自體生成CAR-T項目，可用于治療腫瘤和自身免疫性疾病，已取得多項臨床前驗證。